La Fundación Columbus en Estados Unidos, Columbus Children’s Foundation, tiene la misión de facilitar el acceso a las terapias más avanzadas, a los niños y niñas diagnosticados con enfermedades raras neurodegenerativas monogénicas.

También, tiene el propósito de impulsar la innovación científica para obtener nuevos y más efectivos tratamientos.

“Si existe un camino prometedor para desarrollar una solución de terapia génica curativa, debemos liderar el camino para llevar tratamientos a la clínica para los niños que los necesitan desesperadamente. Nos impulsa profundamente la urgente necesidad de asegurarnos de que ningún niño se quede atrás “. R. Jude Samulski, Ph.D., presidente y director científico CCF