La Fundación Columbus es una organización internacional que tiene como objetivo facilitar el acceso a las terapias más avanzadas y efectivas a niños y niñas con cáncer o enfermedades raras, para mejorar su esperanza y calidad de vida.
La Fundación ha desarrollado dos programas: el programa de protonterapia para cáncer infantil y el programa de terápia génica para los niños con enfermedades raras, en el que se integra el Objetivo10, un objetivo para desarrollar tratamientos efectivos de terapia génica para 10 enfermedades raras en 10 años.
La deficiencia de L-aminoácido aromático descarboxilasa (AADC) o parkinson infantil es la primera enfermedad rara monogénica neurodegenerativa con la que la Fundación Columbus empezó a trabajar a través del desarrollo de soluciones con terapia génica. Es la enfermedad en la que más avances se han conseguido: se han tratado más de 30 niños de 12 países con resultados increíbles.