Las enfermedades raras

  • Afectan a casi 320 millones de personas en todo el mundo.
  • 1 de cada 2 pacientes diagnosticados es un niño.
  • 3 de cada 10 niños no vivirá para ver su quinto cumpleaños: tiempo = vida para los niños con enfermedades raras.
  • Los niños con estas enfermedades y sus familias necesitan acceso urgente a medicina genética.

Reescribiendo el futuro de los niños con enfermedades raras

  • Misión: acelerar los tratamientos de terapia génica más efectivos para niños con enfermedades raras.
  • Creemos que ningún niño debe quedarse atrás cuando la ciencia puede poner una cura a su alcance.
  • Trabajamos para reducir las barreras científicas y financieras que ralentizan el camino hacia un tratamiento.

¿Cómo lo hacemos?

Cubrimos todas las etapas:

¿Cómo seleccionamos las enfermedades?

Un panel de expertos mundial analiza cada solicitud teniendo en cuenta:

  • Promesa científica.
  • Falta de interés comercial.
  • Traslación preparada.
  • Equipo de desarrollo de calidad.

¿Con qué enfermedades estamos ya trabajando?