La población infantil afectada por enfermedades raras es demasiado pequeña comparada con las enfermedades comunes, para que las grandes  compañías justifiquen la inversión necesaria para desarrollar terapias que permitan tratarlas.

Por lo tanto, cuando los tratamientos son clínicamente posibles, pero no  comercialmente viables, la Fundación interviene, acelerando la  investigación de enfermedades raras y haciendo accesibles las  terapias a los pacientes.

La Fundación tiene acceso a una red global de expertos y colaboradores en esta materia, que va  desde aspectos preclínicos, a desarrollo clínico y aspectos regulatorios y producción. Esto permite  colaborar con muchos grupos de investigación y facilitar el desarrollo de estas terapias.

Para este programa es clave la colaboración que la Fundación Columbus tiene con , una las empresas líderes mundiales en fabricación de vectores virales y domiciliada en San Sebastián. Viralgen proporciona su conocimiento, acceso a capacidad y fabricación de vectores AAV con un descuento significativo para los programas sanitarios sobre enfermedades raras para las que existe una disponibilidad terapéutica comercial limitada.