En una entrevista previa con \u0160pela Miro\u0161evi\u010d \u2014madre de Urban, el ni\u00f1o que da nombre a URBAGEN<\/strong>\u2014 conocimos los or\u00edgenes del programa, la creaci\u00f3n desde cero de los modelos precl\u00ednicos y el intenso trabajo regulatorio necesario para llegar a este punto. La terapia g\u00e9nica, fabricada por Viralgen<\/a><\/strong>, se basa en el vector AAV9<\/strong>, encargado de entregar una copia sana del gen CTNNB1 directamente al cerebro.<\/p>\n Durante los \u00faltimos meses, el equipo ha trabajado en la preparaci\u00f3n de la documentaci\u00f3n regulatoria y la finalizaci\u00f3n del protocolo cl\u00ednico<\/strong>, as\u00ed como en la coordinaci\u00f3n con el hospital<\/strong> que acoger\u00e1 el ensayo para garantizar que todo est\u00e9 listo cuando llegara la aprobaci\u00f3n.<\/p>\n A lo largo del proceso, ha sido esencial asegurar la financiaci\u00f3n necesaria<\/strong>, mantener una comunicaci\u00f3n constante con los reguladores y consolidar las infraestructuras cl\u00ednicas. Hoy, que el proyecto est\u00e1 m\u00e1s cerca que nunca de convertirse en realidad, retomamos la conversaci\u00f3n en un momento clave para la comunidad CTNNB1.<\/p>\n A continuaci\u00f3n,\u00a0 la cient\u00edfica \u0160pela Miro\u0161evi\u010d nos explica qu\u00e9 conlleva exactamente esta autorizaci\u00f3n, en qu\u00e9 consistir\u00e1 el tratamiento, d\u00f3nde se administrar\u00e1 y cu\u00e1les son los pr\u00f3ximos pasos para que la terapia llegue a los ni\u00f1os que m\u00e1s la necesitan.<\/p>\n Muchas gracias. Este es un hito muy importante por el que todo nuestro equipo ha trabajado con enorme esfuerzo. Esta aprobaci\u00f3n significa que oficialmente tenemos permiso para comenzar nuestro ensayo cl\u00ednico en Eslovenia. Ahora estamos a punto de firmar el contrato con el hospital, seguido de una visita de inicio del sitio con todo el equipo. Despu\u00e9s de eso, comenzaremos con la selecci\u00f3n de los primeros pacientes, hasta llegar al d\u00eda de la administraci\u00f3n del tratamiento. As\u00ed que tenemos por delante muchos pasos emocionantes.<\/p>\n Lo m\u00e1s dif\u00edcil fue tener que empujar constantemente a la gente a mi alrededor. Vivo con una profunda sensaci\u00f3n de urgencia que es dif\u00edcil de entender. En una ocasi\u00f3n recog\u00ed personalmente las muestras en Praga y las llev\u00e9 en coche hasta Ljubljana, conduciendo ocho horas en cada direcci\u00f3n, solo para no perder dos d\u00edas en el proyecto. Para m\u00ed, cada d\u00eda cuenta; perder o no optimizar un solo d\u00eda me resulta inaceptable. No me importa trabajar duro, pasar noches sin dormir o hacer grandes esfuerzos, pero esperar sin motivo es algo que me cuesta mucho aceptar. As\u00ed que la parte m\u00e1s dura fue lidiar con los retrasos y las situaciones fuera de mi control, sabiendo que el tiempo es vital para nuestros hijos.<\/p>\n A\u00fan no se sabe. El comit\u00e9 de \u00e9tica debe reunirse y revisar a los primeros pacientes elegibles, y junto con el investigador principal determinar qui\u00e9n ser\u00e1 el m\u00e1s adecuado. Mi deseo, por supuesto, es que sea mi hijo Urban. Tambi\u00e9n es importante se\u00f1alar que los padres del ni\u00f1o que reciba el tratamiento primero asumen una enorme responsabilidad y deben comprender plenamente los posibles riesgos asociados. El tratamiento se llevar\u00e1 a cabo en el Centro M\u00e9dico Universitario de Ljubljana, en Eslovenia.<\/p>\n \u201cEsperamos que URBAGEN se convierta en una de las terapias g\u00e9nicas m\u00e1s asequibles desarrolladas, demostrando los beneficios del modelo sin \u00e1nimo de lucro.\u201d \u2014 \u0160pela Miro\u0161evi\u010d.<\/p><\/blockquote>\n El desarrollo total de esta terapia ha sido mucho m\u00e1s econ\u00f3mico de lo que habr\u00eda costado si lo hubiera realizado una compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica. Esto se debe a que operamos como una organizaci\u00f3n sin \u00e1nimo de lucro, lo que nos permite obtener precios significativamente m\u00e1s bajos en fabricaci\u00f3n y servicios. Nuestro equipo principal ha trabajado de forma voluntaria y, aunque colaboramos con consultores, la mayor parte de la documentaci\u00f3n regulatoria clave se prepar\u00f3 internamente para minimizar los costos. Esperamos que URBAGEN se convierta en una de las terapias g\u00e9nicas m\u00e1s asequibles desarrolladas, demostrando los beneficios del modelo sin \u00e1nimo de lucro. Esto podr\u00eda facilitar que los gobiernos reembolsen el tratamiento en el futuro. Incluso si la eficacia es moderada, para las familias cualquier mejora supone una gran diferencia en la calidad de vida de los ni\u00f1os.<\/p>\n Los pr\u00f3ximos pasos incluyen completar el contrato con el hospital, realizar la visita de inicio y comenzar la selecci\u00f3n de pacientes. Una vez que los primeros pacientes sean tratados y recopilemos los datos de seguridad, podremos hablar sobre la posibilidad de expandir el ensayo a otros pa\u00edses.<\/p>\n Esperamos que Espa\u00f1a sea uno de los pr\u00f3ximos lugares, ya que ya tenemos una colaboraci\u00f3n s\u00f3lida con investigadores, m\u00e9dicos y el grupo de pacientes Asociaci\u00f3n CTNNB1 Espa\u00f1a.<\/p>\n1. \u0160pela, ante todo, enhorabuena. \u00bfQu\u00e9 significa esta aprobaci\u00f3n oficial de la JAZMP?<\/span><\/h4>\n
2. En una entrevista anterior ya nos hablaste del proceso hasta lograr esta aprobaci\u00f3n, pero \u00bfqu\u00e9 ha sido lo m\u00e1s dif\u00edcil del procedimiento?<\/span><\/h4>\n
3. \u00bfQui\u00e9n ser\u00e1 la primera persona en recibir URBAGEN y d\u00f3nde se llevar\u00e1 a cabo el tratamiento?<\/span><\/h4>\n
4. Estos tratamientos suelen ser muy costosos. \u00bfCu\u00e1l es el precio estimado de URBAGEN?<\/span><\/h4>\n
5. \u00bfCu\u00e1les son los siguientes pasos?<\/span><\/h4>\n
6. \u00bfCu\u00e1ndo llegar\u00e1 el tratamiento a Espa\u00f1a?<\/span><\/h4>\n
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