{"id":3368,"date":"2020-02-18T10:14:43","date_gmt":"2020-02-18T09:14:43","guid":{"rendered":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/?p=3368"},"modified":"2026-04-01T11:05:19","modified_gmt":"2026-04-01T09:05:19","slug":"importante-donacion-en-especie-para-la-investigacion-de-la-terapia-genica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/importante-donacion-en-especie-para-la-investigacion-de-la-terapia-genica\/","title":{"rendered":"Importante donaci\u00f3n en especie para la investigaci\u00f3n de la terapia g\u00e9nica"},"content":{"rendered":"

La delegaci\u00f3n de la Fundaci\u00f3n Columbus en EEUU (Columbus Children’s Foundation<\/a>), dedicada a facilitar el acceso a terapias gen\u00e9ticas a ni\u00f1os con enfermedades gen\u00e9ticas ultrarraras a trav\u00e9s del programa liderado por un equipo m\u00e9dico instalado en el pa\u00eds, acaba de recibir recientemente una donaci\u00f3n en especie por parte de Viralgen, un fabricante GMP l\u00edder mundial en producci\u00f3n de vectores virales para terapia g\u00e9nica AAV (Adeno-Associated Viral Vectors)<\/a>.\u00a0Esta donaci\u00f3n proporciona una capacidad significativa para validar y fabricar las terapias g\u00e9nicas con virus adeno-asociados y garantizar que una poblaci\u00f3n desatendida de ni\u00f1os que sufren trastornos gen\u00e9ticos ultrarraros reciban lo que a menudo son tratamientos que salvan vidas.<\/strong><\/p>\n

“No podemos agradecer lo suficiente a Viralgen por su excepcional generosa y valiosa contribuci\u00f3n “,<\/em> ha comentado la directora ejecutiva de la delegaci\u00f3n de la Fundaci\u00f3n Columbus en EEUU, Laura Brod Hameed. “Esta donaci\u00f3n nos ayudar\u00e1 a apoyar los tratamientos que tienen la capacidad de transformar las vidas de los ni\u00f1os que lo necesitan. La fabricaci\u00f3n cuesta millones, y la contribuci\u00f3n de Viralgen nos ayudar\u00e1 con nuestra misi\u00f3n de acelerar los tratamientos para estos ni\u00f1os que no solo luchan contra una enfermedad potencialmente mortal, sino tambi\u00e9n contra el tiempo.”<\/em><\/p>\n

“Esta donaci\u00f3n nos ayudar\u00e1 a apoyar los tratamientos que tienen la capacidad de transformar las vidas de los ni\u00f1os que lo necesitan”. <\/em><\/p><\/blockquote>\n

El alto coste de fabricaci\u00f3n de vectores AAV limita la capacidad de los investigadores que realizan estudios de peque\u00f1os lotes, as\u00ed como aquellos que se necesitan para las ultrarraras. La contribuci\u00f3n de Viralgen ayudar\u00e1 a la fundaci\u00f3n a proporcionar a las organizaciones de investigaci\u00f3n de terapia g\u00e9nica el acceso a los vectores AAV que son necesarios para el estudio y validaci\u00f3n de la terapia<\/strong> y, finalmente, su inserci\u00f3n en cl\u00ednicas que proporcionen estos tratamientos a los ni\u00f1os que los necesitan desesperadamente.<\/p>\n

\"\"<\/p>\n

“Es un honor ser parte del trabajo de la fundaci\u00f3n y contribuir a marcar la diferencia en la vida de estos ni\u00f1os y sus familias”<\/em>, ha declarado el CEO de Viralgen, Javier Garc\u00eda. “Con esta donaci\u00f3n, estamos aportando recursos de fabricaci\u00f3n para terapias potencialmente curativas que de otro modo no ser\u00edan comercialmente viables en la terapia g\u00e9nica actual. Es muy conmovedor ver c\u00f3mo la fundaci\u00f3n se expande y acelera el acceso equitativo y m\u00e1s asequible a estas terapias para tratar a ni\u00f1os de todo el mundo que padecen estas enfermedades ultrarraras.”<\/em><\/p>\n

Columbus Children’s Foundation es la \u00fanica organizaci\u00f3n de biotecnolog\u00eda sin \u00e1nimo de lucro enfocada espec\u00edficamente en impulsar el acceso a tratamientos efectivos de terapia g\u00e9nica para ni\u00f1os con enfermedades gen\u00e9ticas ultrarraras. Adem\u00e1s, proporciona tecnolog\u00eda avanzada y recursos de fabricaci\u00f3n a su red de expertos cient\u00edficos.<\/p>\n

“La poblaci\u00f3n infantil afectada por enfermedades gen\u00e9ticas extremadamente raras es demasiado peque\u00f1a para que las grandes compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas justifiquen la inversi\u00f3n necesaria para hacer estas terapias. Por lo tanto, cuando las curas son cl\u00ednicamente posibles, pero no comercialmente viables, la fundaci\u00f3n interviene”,<\/em> detalla Sheila Mikhail, miembro de la fundaci\u00f3n y CEO de AskBio, una compa\u00f1\u00eda l\u00edder en plataformas de terapia g\u00e9nica. “Superar el desaf\u00edo de ofrecer terapias curativas a los ni\u00f1os que lo necesitan desesperadamente es el coraz\u00f3n de nuestra misi\u00f3n colectiva”.<\/em><\/p>\n

Junto con financiaci\u00f3n para el desarrollo de terapias g\u00e9nicas para enfermedades ultrarraras, la fundaci\u00f3n tambi\u00e9n proporciona recursos financieros directos a los pacientes y sus familias, proporcionando acceso equitativo a ensayos cl\u00ednicos que pueden salvar vidas, sin importar los medios financieros de una familia o las barreras de ubicaci\u00f3n.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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