Dami\u00e0 Tormo,
\nPresidente de la Fundaci\u00f3n Columbus<\/p>\n
Queridos amigos,<\/em><\/p>\n A lo largo del 2019, hemos seguido trabajando para acercar a la sociedad el trabajo llevado a cabo en materia de investigaci\u00f3n m\u00e9dica y que supone un cambio radical en la forma en que se est\u00e1n tratando algunas de las enfermedades m\u00e1s devastadoras. <\/em><\/p>\n Este es el caso de la aplicaci\u00f3n de terapia g\u00e9nica para abordar algunas enfermedades de origen gen\u00e9tico. Tras los exitosos ensayos cl\u00ednicos realizados en EE.UU., en mayo de 2019, iniciamos en Varsovia las primeras intervenciones. Este programa de salud ha comenzado con el tratamiento de la deficiencia de la descarboxilasa de amino\u00e1cidos arom\u00e1ticos (AADC), conocida como p\u00e1rkinson juvenil, la primera enfermedad ultrarrara monog\u00e9nica neurodegenerativa que la entidad est\u00e1 tratando. <\/em><\/p>\n Gracias al trabajo realizado hemos conseguido los medios, la tecnolog\u00eda y el equipo humano para hacer realidad este nuevo programa, el cual no habr\u00eda sido posible sin la constituci\u00f3n en marzo de 2019 de la fundaci\u00f3n en Estados Unidos, Columbus Children\u2019s Foundation<\/a>, con sede en Carolina del Norte. Todav\u00eda nos queda mucho recorrido, pero podemos estar orgullosos de tener acceso a una red global de expertos y colaboradores en terapia g\u00e9nica, que abarca desde aspectos precl\u00ednicos, a desarrollo cl\u00ednico, cuestiones regulatorias y producci\u00f3n. Esto nos permite colaborar con muchos grupos de investigaci\u00f3n y facilitar el desarrollo de estas terapias, que dado el peque\u00f1o n\u00famero de pacientes, no tienen inter\u00e9s econ\u00f3mico para las empresas farmac\u00e9uticas. <\/em><\/p>\n