{"id":3640,"date":"2020-09-18T14:42:46","date_gmt":"2020-09-18T12:42:46","guid":{"rendered":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/?p=3640"},"modified":"2026-04-01T11:02:13","modified_gmt":"2026-04-01T09:02:13","slug":"alianza-en-eeuu-para-desarrollar-nivel-mundial-medicamentos-frente-las-enfermedades-raras","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/alianza-en-eeuu-para-desarrollar-nivel-mundial-medicamentos-frente-las-enfermedades-raras\/","title":{"rendered":"Alianza en EEUU para desarrollar a nivel mundial medicamentos frente a las enfermedades raras"},"content":{"rendered":"<ul>\n<li>Columbus Childrens&#8217;s Foundation apoya a la ONG Cure Rare Disease con el fin de acelerar los programas de terapia g\u00e9nica<\/li>\n<li>La uni\u00f3n impulsar\u00e1 inicialmente un tratamiento CRISPR para la distrofia muscular de Duchenne<\/li>\n<\/ul>\n<p><strong>Columbus Children&#8217;s Foundation (CCF), la organizaci\u00f3n hermana de la Fundaci\u00f3n Columbus en EEUU, dedicada a la aceleraci\u00f3n de los programas de terapia g\u00e9nica para mejorar la calidad de vida de ni\u00f1os con enfermedades gen\u00e9ticas ultrarraras, acaba de aliarse con <a href=\"https:\/\/cureraredisease.org\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">la ONG americana Cure Rare Disease (CRD), plataforma enfocada en tratamientos terap\u00e9uticos personalizados que se pueden aplicar a una variedad de enfermedades gen\u00e9ticas raras<\/a>.<\/strong><\/p>\n<p>El objetivo de esta uni\u00f3n es promover los programas internos de investigaci\u00f3n que actualmente existen para enfermedades ultrarraras y brindar acceso terap\u00e9utico a las personas afectadas. Con este paso, Columbus Children&#8217;s Foundation contin\u00faa su estrategia de tejer alianzas en esta materia, como ya lo fue el acuerdo que a principios de a\u00f1o firm\u00f3 con<a href=\"https:\/\/viralgenvc.com\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"> Viralgen Vector Core (VVC)<\/a>, un fabricante l\u00edder de vectores de virus adenoasociados (AAV) destinados a terapia g\u00e9nica, y que supuso una importante donaci\u00f3n en especie, cruciales para las investigaciones.<\/p>\n<p>La uni\u00f3n entre Cure Rare Disease y Columbus Children&#8217;s Foundation abordar\u00e1 los problemas de accesibilidad econ\u00f3mica que enfrentan los programas de desarrollo de f\u00e1rmacos ultrarraros sin fines de lucro, especialmente para terapias cient\u00edficamente prometedoras para un n\u00famero muy bajo de pacientes, como el desarrollo de una terapia personalizada CRISPR, para tratar la mutaci\u00f3n espec\u00edfica distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n<p><em>\u201cNuestro objetivo es alentar a otras organizaciones de desarrollo y fabricaci\u00f3n por contrato (CDMO) a que se orienten hacia sindicatos exitosos como este y se sientan inspiradas para unirse a Columbus Children&#8217;s Foundation y as\u00ed ofrecer un acceso m\u00e1s equitativo a productos AAV de alto costo y ayudarnos en la batalla contra las enfermedades raras\u201d<\/em>, dice el fundador y presidente de Cure Rare Disease, Rich Horgan.<\/p>\n<p>Una CDMO es una empresa que presta servicios a otras empresas de la industria farmac\u00e9utica en forma de contrato para proporcionar servicios integrales, desde el desarrollo de medicamentos hasta la fabricaci\u00f3n de medicamentos. Esto permite que las principales compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas subcontraten esos aspectos del negocio, lo que puede ayudar con la escalabilidad o puede permitir que la compa\u00f1\u00eda principal se centre en el descubrimiento de medicamentos y la comercializaci\u00f3n de los mismos.<\/p>\n<blockquote><p><em>\u201cNadie debe quedarse atr\u00e1s cuando los tratamientos est\u00e1n al alcance&#8221;<\/em><\/p><\/blockquote>\n<p>Pagar los AAV es actualmente un costo prohibitivo para implementar terapias personalizadas. Esta alianza comenzar\u00e1 con la primera administraci\u00f3n sist\u00e9mica en humanos de un tratamiento CRISPR personalizado para la distrofia muscular de Duchenne, pendiente de la aprobaci\u00f3n de la FDA.<\/p>\n<p><em>\u201cNadie debe quedarse atr\u00e1s cuando los tratamientos est\u00e1n al alcance. Estamos encantados de asociarnos con organizaciones como CRD para llevar a cabo esa misi\u00f3n\u201d<\/em>, coment\u00f3 la directora ejecutiva de Columbus Children&#8217;s Foundation, Laura Hameed.<\/p>\n<h3>Acerca de curar enfermedades raras (CRD)<\/h3>\n<p>CRD es una empresa de biotecnolog\u00eda sin fines de lucro con sede en Boston fundada por Rich Horgan, empresario residente de Blavatnik Life Science en la Harvard Business School. En tres generaciones su familia se ha visto afectada por la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad neuromuscular fatal. Para superar los obst\u00e1culos inherentes al modelo existente de desarrollo de f\u00e1rmacos, CRD ha adoptado un nuevo enfoque, formando una colaboraci\u00f3n sin precedentes con los principales investigadores e instituciones a nivel nacional en gen\u00e9tica, gen\u00f3mica, bioinform\u00e1tica y biotecnolog\u00eda. Horgan y su equipo son pioneros en el desarrollo de una nueva plataforma para tratamientos terap\u00e9uticos personalizados que se pueden aplicar a una variedad de enfermedades gen\u00e9ticas raras y tienen como objetivo dar esperanza ante una posible cura.<a href=\"http:\/\/www.cureraredisease.org\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"> www.cureraredisease.org<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Columbus Childrens&#8217;s Foundation apoya a la ONG Cure Rare Disease con el fin de acelerar los programas de terapia g\u00e9nica La uni\u00f3n impulsar\u00e1 inicialmente un tratamiento CRISPR para la distrofia muscular de Duchenne Columbus Children&#8217;s Foundation (CCF), la organizaci\u00f3n hermana de la Fundaci\u00f3n Columbus en EEUU, dedicada a la aceleraci\u00f3n de los programas de terapia [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":7,"featured_media":11277,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"give_campaign_id":0,"footnotes":""},"categories":[9,12],"tags":[],"class_list":["post-3640","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-ciencia","category-salud"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3640","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/7"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3640"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3640\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":10977,"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3640\/revisions\/10977"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media\/11277"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3640"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3640"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3640"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}