{"id":4172,"date":"2021-02-26T17:55:23","date_gmt":"2021-02-26T16:55:23","guid":{"rendered":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/?p=4172"},"modified":"2026-03-31T19:51:05","modified_gmt":"2026-03-31T17:51:05","slug":"fundacion-columbus-y-viralgen-lanzan-el-programa-objetivo10-con-el-fin-de-acelerar-tratamientos-para-diez-enfermedades-raras","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/fundacion-columbus-y-viralgen-lanzan-el-programa-objetivo10-con-el-fin-de-acelerar-tratamientos-para-diez-enfermedades-raras\/","title":{"rendered":"Fundaci\u00f3n Columbus lanza el programa Objetivo10: acelerar tratamientos para diez enfermedades raras"},"content":{"rendered":"<p><strong>La Fundaci\u00f3n Columbus, y Viralgen, empresa l\u00edder en la producci\u00f3n de vectores AAV para terapia g\u00e9nica, lanzan el programa Objetivo10, con el fin de facilitar y acelerar diez tratamientos para tratar diez enfermedades raras en los pr\u00f3ximos 10 a\u00f1os, garantizando el acceso equitativo a estos tratamientos para todos los pacientes.<\/strong><\/p>\n<p>Objetivo10 anunciado hoy por Fundaci\u00f3n Columbus y Viralgen es un programa revolucionario y ambicioso que enfatiza la necesidad de reunir los recursos y la experiencia adecuados para acelerar el desarrollo de programas cl\u00ednicos y de investigaci\u00f3n prometedores y tiene como objetivo abordar el desarrollo de tratamientos efectivos para enfermedades raras de manera m\u00e1s r\u00e1pida y eficiente. Utilizando un enfoque sin \u00e1nimo de lucro, el Programa Objetivo10 identificar\u00e1 y buscar\u00e1 avanzar en programas con la mejor oportunidad de crear tratamientos exitosos para enfermedades raras donde actualmente no existen tratamientos efectivos.<\/p>\n<p>Objetivo10 busca eliminar las barreras a la fabricaci\u00f3n, que se consideran el obst\u00e1culo m\u00e1s importante para los programas con poblaciones peque\u00f1as de pacientes, para aquellos desarrollos listos para pasar del laboratorio a la cl\u00ednica. Objetivo10 reunir\u00e1 grandes capacidades cient\u00edficas y desarrollo de producto farmac\u00e9utico para brindar tratamientos a los ni\u00f1os que m\u00e1s los necesitan.<\/p>\n<p>En la actualidad, la Fundaci\u00f3n Columbus trabaja ya en el desarrollo de terapias para siete enfermedades raras: L-Deficiencia de Amino\u00e1cido Arom\u00e1tico de Descarboxilasa (AADC) o Parkinson infantil, en la que ya se est\u00e1n realizando ensayos cl\u00ednicos; Paraplejia esp\u00e1stica tipo 50 (SPG50), Mucopolisacaridosis III (Sanfilippo tipo C) y distrofia muscular de Duchenzne que est\u00e1n en proceso de fabricaci\u00f3n, y Niemann-Pick A y Niemann-Pick C en fase precl\u00ednica, entre otras. Para promover estos programas, la Fundaci\u00f3n Columbus se asocia con la industria, fundaciones de enfermedades espec\u00edficas y centros de investigaci\u00f3n l\u00edderes para acelerar el desarrollo de estas terapias cr\u00edticas.<\/p>\n<p>Para la selecci\u00f3n de las enfermedades incluidas en el programa Objetivo10, la Fundaci\u00f3n Columbus cuenta con la colaboraci\u00f3n internacional de un panel de expertos que realiza la selecci\u00f3n atendiendo a criterios de excelencia cient\u00edfica, ausencia de iniciativas de desarrollo por el escaso inter\u00e9s comercial, experiencia de equipo, y calidad del plan de desarrollo.<\/p>\n<p>La participaci\u00f3n de Viralgen en Objetivo10 es clave para el \u00e9xito del programa Los vectores AAV producidos por Viralgen para Objetivo10 ser\u00e1n a\u00fan m\u00e1s asequibles y accesibles. La producci\u00f3n de vectores virales es un gran cuello de botella en el desarrollo de los proyectos de terapia g\u00e9nica. Contar con el apoyo de Viralgen har\u00e1 posible la consecuci\u00f3n de Objetivo10. La asociaci\u00f3n con Viralgen supone un ahorro de costes de varios millones de euros por programa en comparaci\u00f3n con los costes comerciales, y entre 12 y 24 meses de reducci\u00f3n de tiempo.<\/p>\n<p>Asimismo, el lanzamiento del programa Objetivo10 va a ir acompa\u00f1ado de la campa\u00f1a en redes sociales <strong>#todossomosraros<\/strong>, para dar mayor visibilidad a las enfermedades raras y fomentar su inclusi\u00f3n en la sociedad.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La Fundaci\u00f3n Columbus, y Viralgen, empresa l\u00edder en la producci\u00f3n de vectores AAV para terapia g\u00e9nica, lanzan el programa Objetivo10, con el fin de facilitar y acelerar diez tratamientos para tratar diez enfermedades raras en los pr\u00f3ximos 10 a\u00f1os, garantizando el acceso equitativo a estos tratamientos para todos los pacientes. 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