{"id":5540,"date":"2022-02-17T09:42:57","date_gmt":"2022-02-17T08:42:57","guid":{"rendered":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/?p=5540"},"modified":"2026-03-31T19:47:04","modified_gmt":"2026-03-31T17:47:04","slug":"el-viaje-de-marta-continua-viralgen-comienza-a-estudiar-la-viabilidad-del-vector-para-npc-con-el-material-de-la-ucl","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/el-viaje-de-marta-continua-viralgen-comienza-a-estudiar-la-viabilidad-del-vector-para-npc-con-el-material-de-la-ucl\/","title":{"rendered":"Comienza el estudio de viabilidad del vector para NPC gracias a los fondos de El viaje de Marta"},"content":{"rendered":"\n

En Septiembre de 2019 vivimos una noche m\u00e1gica en la Ciudad de la Raqueta de Madrid, a la que asistieron m\u00e1s de 450 personas para acompa\u00f1ar a Marta, una peque\u00f1a de cuatro a\u00f1os y medio afectada por la enfermedad rara Niemann Pick C. Otras 40 familias en Espa\u00f1a padecen esta enfermedad y pertenecen, como Marta, a la Asociaci\u00f3n Niemann Pick de Fuenlabrada<\/a>. La velada ben\u00e9fica consigui\u00f3 recaudar fondos para la Fundaci\u00f3n Columbus, con el prop\u00f3sito de destinarlos \u00edntegramente a validar el proyecto de terapia g\u00e9nica para tratar esta enfermedad rara.<\/p>\n\n\n\n

Niemann Pick C es una enfermedad hasta hoy incurable, causada por las prote\u00ednas que transportan el colesterol, el cual se acumula en algunos \u00f3rganos vitales causando graves s\u00edntomas neurol\u00f3gicos, p\u00e9rdida progresiva del funcionamiento de los nervios, el cerebro y otros \u00f3rganos. Afecta a una de cada 100.000 personas en el mundo.<\/p>\n\n\n\n

La investigaci\u00f3n de la University College de Londres<\/a> (UCL), de la mano del Dr. Ahad Rahim es una de las pocas que existen y gracias a ella se ha demostrado un beneficio terap\u00e9utico en estudios precl\u00ednicos.<\/p>\n\n\n\n

El viaje de Marta hacia la terapia g\u00e9nica continua y ahora se da un paso m\u00e1s en la b\u00fasqueda del vector que permita tratar a los pacientes que sufren esta terrible enfermedad. Gracias a los fondos destinados por mediaci\u00f3n de la Fundaci\u00f3n Columbus, la UCL ha firmado un acuerdo con Viralgen Vector Core<\/a> para realizar el ensayo de la viabilidad, producci\u00f3n y caracterizaci\u00f3n b\u00e1sica del vector para NPC1. Este vector ser\u00e1 el veh\u00edculo que introducir\u00e1 el gen correcto en los pacientes consiguiendo as\u00ed mejorar su calidad de vida y retrasar el progreso de la enfermedad. La producci\u00f3n que realizar\u00e1 Viralgen todav\u00eda no se destinar\u00e1 a uso cl\u00ednico, pero es un paso necesario e imprescindible para llegar a los pacientes.<\/p>\n\n\n\n

Viralgen, es una de las empresas lideres mundiales en fabricaci\u00f3n de vectores virales y domiciliada en  San Sebasti\u00e1n. La Fundaci\u00f3n Columbus gracias a su acuerdo con Viralgen, tiene acceso al gran conocimiento de la empresa, acceso a capacidad y fabricaci\u00f3n de vectores AAV con un descuento significativo para los programas cl\u00ednicos en enfermedades raras para las que existe una disponibilidad terap\u00e9utica comercial limitada.<\/p>\n\n\n\n

“Estamos muy contentos de confirmar el acierto de apostar por la Fundaci\u00f3n Columbus, que est\u00e1 jugando un papel cr\u00edtico en el binomio UCL- Viralgen. Este es un avance clave y uno de los \u00faltimos pasos antes de poder hacer llegar el f\u00e1rmaco a nuestros NPC y un orgullo para el viaje de Marta haber podido contribuir tambi\u00e9n con nuestro peque\u00f1o grano de arena<\/em>\u201d comenta el padre de Marta, Ignacio de la Serna. <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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