La terapia g\u00e9nica para enfermedades raras que afectan a los ni\u00f1os va a avanzar significativamente con el lanzamiento pionero de la Corporaci\u00f3n de Prop\u00f3sito Social, Elpida Tx, proyecto en el que la Fundaci\u00f3n Columbus ha tenido un papel fundamental junto a la Fundaci\u00f3n CureSPG50 y la Columbus Children\u00b4s Foundation.<\/p>\n
ElpidaTx se crea con el objetivo de aportar un nuevo enfoque para abordar con \u00e9xito los obst\u00e1culos relacionados con el desarrollo de tratamientos de terapia g\u00e9nica para poblaciones de pacientes con importantes necesidades no cubiertas. Como empresa con fines sociales, ElpidaTx pretende combinar la rentabilidad con objetivos m\u00e1s amplios de responsabilidad social. Elpida Tx aspira a extender el \u00e9xito de su programa l\u00edder de terapia g\u00e9nica en fase cl\u00ednica para la enfermedad rara SPG50, denominado Melpida, a otros programas de terapia g\u00e9nica para tratar enfermedades raras neurodegenerativas en situaci\u00f3n precl\u00ednica similar.<\/p>\n
En la fase inicial, adem\u00e1s de su programa SPG50, Elpida Tx se ha asegurado dos programas m\u00e1s que se espera est\u00e9n en fase de ensayo cl\u00ednico en el plazo de un a\u00f1o. ElpidaTx tambi\u00e9n tratar\u00e1 de avanzar en otros dos programas que muestren resultados s\u00f3lidos de seguridad y eficacia, hasta un total de cinco programas para completar la cartera inicial de programas.<\/p>\n
La idea de crear Elpida Tx fue de Terry Pirovolakis, fundador de la Fundaci\u00f3n CureSPG50 y padre de Michael afectado por la enfermedad SPG50, y de Laura Hameed, directora ejecutiva de la Columbus Children\u00b4s Foundation y de la Axcelerate Medical Foundation.
\n“Despu\u00e9s de trabajar en un exitoso programa cl\u00ednico para mi hijo, que padece una enfermedad rara llamada SPG50, que se desarroll\u00f3 y aplic\u00f3 en un ensayo cl\u00ednico en menos de tres a\u00f1os, aprovechando numerosos socios clave y expertos de la industria, supe que ten\u00eda que haber una manera de ayudar a otras peque\u00f1as fundaciones y familias a acelerar el camino que yo emprend\u00ed cuando me propuse salvar a mi hijo”, dijo Terry Pirovolakis, cofundador y director ejecutivo de Elpida Tx.<\/p>\n
“La misi\u00f3n de ElpidaTx consistir\u00e1 en dar la vuelta a las importantes necesidades actuales no cubiertas de los pacientes con enfermedades raras y aprovechar los avances cient\u00edficos y la madurez de la terapia g\u00e9nica para poner los tratamientos al alcance de las familias y los ni\u00f1os que lo necesitan desesperadamente, utilizando un modelo sostenible que nos permita ayudar a m\u00e1s ni\u00f1os, al tiempo que sea autosuficiente y replicable”, a\u00f1adi\u00f3 Pirovolakis.
\nCon una inversi\u00f3n inicial de 20 millones de d\u00f3lares en efectivo y contribuciones en especie, Elpida Tx se lanza con un importante cuadro de socios y financiadores con el objetivo de ampliar sus socios para las operaciones en un futuro pr\u00f3ximo.<\/p>\n
“ElpidaTx es una oportunidad \u00fanica para un enfoque basado en consorcios para desarrollar estos programas que afectan a poblaciones de pacientes muy peque\u00f1as. He estado encantado de trabajar en el lado filantr\u00f3pico con los primeros participantes clave, Columbus Children’s Foundation y Fundaci\u00f3n Columbus, y en el lado de los socios a trav\u00e9s de Viralgen Vector Core y ahora tenemos una tremenda oportunidad de combinar los dos de una manera poderosa\u201d, dijo el miembro de la Junta de ElpidaTx y secretario de la Fundaci\u00f3n Columbus, Javier Garc\u00eda.<\/p>\n
Elpida Tx se centrar\u00e1 espec\u00edficamente en impulsar programas que las empresas biotecnol\u00f3gicas tradicionales tienen dificultades para llevar a t\u00e9rmino. La empresa ya ha puesto en marcha tres programas a los que las empresas biotecnol\u00f3gicas hab\u00edan restado prioridad o que no recibieron inversi\u00f3n biotecnol\u00f3gica para avanzar debido a su escasa poblaci\u00f3n de pacientes, pero que cuentan con datos excelentes sobre los que construir un programa e impulsar la ciencia y la oportunidad.<\/p>\n
“La filantrop\u00eda por s\u00ed sola no puede hacer mucho debido a los elevados costes de estos programas. El lanzamiento de ElpidaTx marca una nueva era en la forma en que el ecosistema de la biotecnolog\u00eda puede pensar en el avance de los programas de enfermedades raras, ya que aprovecha los grandes datos cient\u00edficos y los combina con un modelo de negocio que equilibra mejor los beneficios con las personas y las asociaciones”, dijo Laura Hameed, cofundadora de Elpida Tx. “Creo sinceramente que este modelo de Prop\u00f3sito Social ser\u00e1 un modelo ideal de futuro para el avance de costosos programas de terapia g\u00e9nica para enfermedades con poblaciones de pacientes muy reducidas”, a\u00f1adi\u00f3.<\/p>\n
Adem\u00e1s de sus tres programas actuales, Elpida Tx tiene previsto incorporar otros dos programas su cartera inicial de programas en los pr\u00f3ximos seis meses a trav\u00e9s de un proceso de solicitud dise\u00f1ado para instituciones acad\u00e9micas y fundaciones. Por otra parte, debido a una importante necesidad no cubierta, Elpida Tx colaborar\u00e1 y formar\u00e1 asociaciones con empresas que ya no puedan gestionar o mantener programas para poblaciones de pacientes m\u00e1s peque\u00f1as, pero que a\u00fan deseen llevarlos a cabo.<\/p>\n