Valencia, 21 de abril de 2024 – La Fundaci\u00f3n Columbus, en colaboraci\u00f3n con Elpida Therapeutics, Viralgen y el Hospital Universitario Donostia, inicia un ensayo revolucionario en Europa destinado a abordar la paraplejia esp\u00e1stica 50 (SPG50), una enfermedad rara neuromuscular que afecta a un centenar de personas en todo el mundo. Entre ellos se encuentra Alejandro, uno de los 3 ni\u00f1os espa\u00f1oles diagnosticados con esta enfermedad, que ser\u00e1 el primer participante en recibir el tratamiento de terapia g\u00e9nica en nuestro pa\u00eds.<\/p>\n
Este tratamiento, que ya ha demostrado resultados prometedores en un primer paso experimental en Estados Unidos, tiene como objetivo proporcionar a los pacientes la prote\u00edna que les falta mediante la introducci\u00f3n de un gen espec\u00edfico en el cerebro a trav\u00e9s de un vector viral. Se trata de un producto llamado Melpida desarrollado \u00edntegramente por Viralgen, empresa Donostiarra situada en el parque tecnol\u00f3gico de Miram\u00f3n y l\u00edder mundial en la fabricaci\u00f3n de Vectores Virales, as\u00ed como el principal colaborador de la Fundaci\u00f3n Columbus.<\/p>\n
La Fundacio\u0301n Columbus es una organizacio\u0301n internacional sin a\u0301nimo de lucro que nacio\u0301 en 2017 con el objetivo de facilitar el acceso a las terapias ma\u0301s avanzadas y efectivas a nin\u0303os y nin\u0303as con ca\u0301ncer y enfermedades raras, para mejorar su esperanza y calidad de vida. La Fundacio\u0301n Columbus interviene cuando los tratamientos son cli\u0301nicamente posibles, pero no comercialmente viables. El\u00a0programa SPG50 de la Fundaci\u00f3n Columbus, se inaugura a finales de 2022 dentro del proyecto de terapia g\u00e9nica para enfermedades raras, con el objetivo de hacer accesible Melpida\u00a0<\/a>a ni\u00f1os y ni\u00f1as afectados por SPG50.\u00a0<\/p>\n El ensayo, que se llevar\u00e1 a cabo en la primera quincena de mayo en la unidad de terapias avanzadas de Biogipuzkoa, marca un hito importante en la b\u00fasqueda de tratamientos para mejorar la calidad de vida de los pacientes afectados por esta enfermedad rara neurodegenerativa de progresi\u00f3n lenta.<\/p>\n La Dra. Itxaso Marti, neuropediatra del Hospital Donostia, liderar\u00e1 el ensayo cl\u00ednico, supervisando la administraci\u00f3n del tratamiento a los ni\u00f1os participantes. “Este ensayo representa una esperanza real para los ni\u00f1os afectados por la SPG50 y sus familias”<\/em>, coment\u00f3 la Dra. Marti. “Estamos comprometidos en explorar nuevas v\u00edas terap\u00e9uticas que puedan mejorar significativamente la calidad de vida de estos pacientes”.<\/em><\/p>\n El proceso de preparaci\u00f3n previa al tratamiento es crucial, ya que se debe garantizar que el sistema inmunol\u00f3gico de los ni\u00f1os no rechace el producto farmac\u00e9utico. “Es fundamental preparar al ni\u00f1o para que su sistema inmune no rechace el tratamiento”,<\/em> explic\u00f3 Javier Garc\u00eda Cogorro, presidente de Viralgen y secretario y patrono de la Fundaci\u00f3n Columbus. “Nuestro objetivo es garantizar la seguridad y eficacia del tratamiento, proporcionando una atenci\u00f3n cuidadosa y un seguimiento continuo a cada participante”.<\/em><\/p>\n Hace apenas un a\u00f1o que la Fundaci\u00f3n Columbus facilit\u00f3 el tratamiento de Alberto, otro paciente procedente de Carmona (Sevilla). Alberto se convirti\u00f3 en el primer ni\u00f1o espa\u00f1ol con SPG50 y el tercero en el mundo en recibir el tratamiento de terapia g\u00e9nica\u00a0Melpida<\/a>\u00a0con tan solo 3 a\u00f1os. A diferencia de Alejandro, Alberto tuvo que viajar a Dallas (EE.\u00a0UU.) para participar en el ensayo cl\u00ednico del Centro M\u00e9dico Southwestern de la Universidad de Texas donde se eval\u00faa la seguridad y eficacia pedi\u00e1trica del tratamiento de terapia g\u00e9nica Melpida en menores de 10 a\u00f1os. Gracias a la Fundaci\u00f3n Columbus, otros dos ni\u00f1os espa\u00f1oles con SPG50, Alejandro y Sergio, podr\u00e1n recibir el tratamiento en nuestro pa\u00eds. Adem\u00e1s unos 6 ni\u00f1os europeos afectados por esta misma enfermedad tendr\u00e1n acceso a este ensayo pionero en Espa\u00f1a, teniendo as\u00ed la oportunidad de mejorar su calidad de vida y retrasar el avance de su enfermedad. “Estamos comprometidos en avanzar paso a paso, priorizando la seguridad y el bienestar de los participantes”,<\/em> a\u00f1adi\u00f3 Garc\u00eda Cogorro.<\/p>\n Este ensayo representa un avance significativo en la investigaci\u00f3n y tratamiento de la enfermedad rara SPG50, y refleja el compromiso continuo de la Fundaci\u00f3n Columbus y sus colaboradores en mejorar la calidad de vida de los ni\u00f1os y ni\u00f1as con enfermedades raras y la de sus familias.<\/p>\n \n\n<\/p>\n Sobre SPG50<\/strong><\/span><\/p>\n La SPG50 es un trastorno neuromuscular que, generalmente, presenta retraso del desarrollo global, discapacidad intelectual moderada\/grave, habla alterada o ausente, microcefalia o tama\u00f1o reducido de la cabeza, convulsiones y s\u00edntomas motores progresivos. Los problemas en el tono muscular conducen con el tiempo al paciente a depender de una silla de ruedas.<\/p>\n Esta espasticidad puede extenderse a las extremidades superiores, lo que puede derivar en una tetraplej\u00eda o p\u00e9rdida parcial o total del uso de las cuatro extremidades y el torso.<\/p>\n Esta enfermedad afecta solo a tres ni\u00f1os en Espa\u00f1a que est\u00e1n en proceso de ser intervenidos, y hay alrededor de un centenar ni\u00f1os afectados en todo el mundo. El \u00fanico tratamiento con terapia g\u00e9nica est\u00e1 en fase de desarrollo en Estados Unidos con resultados muy esperanzadores. La empresa guipuzcoana Viralgen, es la que ha fabricado el medicamento con el que se est\u00e1 tratando a los menores afectados.<\/p>\n Sobre Viralgen Vector Core<\/strong><\/span><\/p>\n \u00a0<\/strong>Viralgen se fund\u00f3 en 2017 como una empresa conjunta entre AskBio y Columbus Venture Partners (una empresa espa\u00f1ola de capital riesgo). Viralgen es uno de los principales fabricantes mundiales de AAV con certificaci\u00f3n cGMP. Viralgen utiliza la plataforma de fabricaci\u00f3n en suspensi\u00f3n basada en Pro10TM, una tecnolog\u00eda licenciada por AskBio, que les permite garantizar una mayor escalabilidad, rendimiento y precisi\u00f3n de las terapias con AAV. Ubicada en Espa\u00f1a, en el Parque Cient\u00edfico y Tecnol\u00f3gico de Gipuzkoa, Viralgen es una CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization) que produce tratamientos de terapia g\u00e9nica con AAV para compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas y biotecnol\u00f3gicas con el objetivo de acelerar la entrega de nuevos tratamientos que puedan mejorar la vida de los pacientes. En octubre de 2020, Viralgen fue adquirida por la multinacional alemana Bayer. Desde entonces, Viralgen ha seguido trabajando como unidad de fabricaci\u00f3n independiente.<\/p>\n Para m\u00e1s informaci\u00f3n: www.viralgen.com<\/a><\/p>\n Sobre Elpida Therapeutics<\/strong><\/span><\/p>\n \u00a0<\/strong>Elpida Therapeutics es una Corporaci\u00f3n de Prop\u00f3sito Social que lidera un proyecto innovador en colaboraci\u00f3n con la Fundaci\u00f3n Columbus, la Fundaci\u00f3n CureSPG50 y la Columbus Children\u00b4s Foundation para avanzar en la terapia g\u00e9nica destinada a enfermedades raras que afectan a ni\u00f1os. Con un enfoque centrado en la rentabilidad y la responsabilidad social, Elpida Tx busca expandir su exitoso programa cl\u00ednico para la enfermedad SPG50 a otras enfermedades neurodegenerativas raras. La idea de crear Elpida Tx fue de Terry Pirovolakis, fundador de la Fundaci\u00f3n CureSPG50 y padre de Michael afectado por la enfermedad SPG50,\u00a0con el objetivo de abordar necesidades no cubiertas en el \u00e1mbito de la terapia g\u00e9nica para enfermedades poco frecuentes. Se espera que esta iniciativa marque un hito en el avance de la terapia g\u00e9nica y beneficie a las familias y los ni\u00f1os que necesitan tratamientos efectivos para enfermedades raras.<\/p>\n Para m\u00e1s informaci\u00f3n: www.elpidatx.com<\/a><\/p>\n Sobre el ensayo<\/strong><\/span> <\/strong><\/p>\n El ensayo de tipo compasivo ser\u00e1 desarrollado en el servicio de pediatr\u00eda del Hospital Universitario Donostia, en la OSI Donostialdea de Osakidetza y tendr\u00e1 como investigadora principal a la Dra. Itxaso Mart\u00ed, especialista en neuropediatr\u00eda y enfermedades neuromusculares. \u00a0La doctora Mart\u00ed y su equipo tienen amplia experiencia en la atenci\u00f3n a ni\u00f1os afectos de enfermedades similares, as\u00ed como en las t\u00e9cnicas y procedimientos propuestos en el ensayo. Contar\u00e1n con el apoyo de la Plataforma de Investigaci\u00f3n Cl\u00ednica del IIS BioGipuzkoa que, considerada su experiencia en la gesti\u00f3n, apoyo y desarrollo de ensayos cl\u00ednicos de terapias avanzadas, actuar\u00e1 como promotor de este relevante ensayo. El ensayo supone las pruebas del producto en personas con enfermedad para demostrar eficacia y seguridad del producto. Se realiza bajo un estricto protocolo y supervisado por profesionales m\u00e9dicos.<\/p>\n <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Alejandro, un ni\u00f1o sevillano de 12 a\u00f1os afectado por esta enfermedad rara, ser\u00e1 el primero en recibir el tratamiento en el Hospital Universitario Donostia gracias a la Fundaci\u00f3n Columbus y en colaboraci\u00f3n con Viralgen y Elpida Therapeutics.<\/p>\n","protected":false},"author":7,"featured_media":11313,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"give_campaign_id":0,"footnotes":""},"categories":[9,10],"tags":[],"class_list":["post-8862","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-ciencia","category-cultura"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8862","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/7"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8862"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8862\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":10938,"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8862\/revisions\/10938"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media\/11313"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8862"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8862"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8862"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
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