{"id":9105,"date":"2024-08-06T11:56:07","date_gmt":"2024-08-06T09:56:07","guid":{"rendered":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/?p=9105"},"modified":"2026-04-22T11:24:09","modified_gmt":"2026-04-22T09:24:09","slug":"elpida-inicia-inscripcion-primeros-pacientes-en-estudio-historia-natural-cmt4j","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fundacioncolumbus.org\/en\/elpida-inicia-inscripcion-primeros-pacientes-en-estudio-historia-natural-cmt4j\/","title":{"rendered":"Se inicia la inscripci\u00f3n de los primeros pacientes en el Estudio de Historia Natural para CMT4J"},"content":{"rendered":"\n
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La Fundaci\u00f3n Columbus colabora con este estudio a trav\u00e9s de la alianza estrat\u00e9gica con la empresa de terapia g\u00e9nica en fase cl\u00ednica centrada en enfermedades raras, Elpida Therapeutics.<\/strong><\/p>\n

Los \u00c1ngeles, 5 de agosto de 2024 –<\/strong> Elpida Therapeutics en colaboraci\u00f3n con la Fundaci\u00f3n Columbus entre otros, anuncia la inscripci\u00f3n de los dos primeros pacientes para el innovador Estudio de Historia Natural de la Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth Tipo 4J (CMT4J). Este estudio es un hito significativo en la comprensi\u00f3n de CMT4J, ya que recopilar\u00e1 datos cruciales que dar\u00e1n forma a futuros enfoques cl\u00ednicos. El estudio est\u00e1 registrado bajo NCT06151600.<\/p>\n

“Nos enorgullece marcar este importante avance en nuestra misi\u00f3n de desarrollar terapias g\u00e9nicas innovadoras para enfermedades ultra raras, entre ellas CMT4J”<\/em>, dijo Terry Pirovolakis, CEO y Fundador de Elpida Therapeutics.<\/p>\n

Los datos de este estudio ser\u00e1n fundamentales para determinar los objetivos de los ensayos cl\u00ednicos, identificar posibles biomarcadores y perfeccionar los objetivos terap\u00e9uticos. Estos conocimientos guiar\u00e1n el desarrollo de tratamientos efectivos para CMT4J, mejorando la precisi\u00f3n y eficacia de futuros ensayos cl\u00ednicos.<\/p>\n

Elpida Therapeutics extiende su m\u00e1s sincero agradecimiento a sus socios\u2014BGTC (Bespoke Gene Therapy Consortium), CureCMT4J, CMTA (Charcot Marie Tooth Association), la Universidad de Florida, Fundaci\u00f3n Columbus y Columbus Children\u2019s Foundation, NIH (National Institute Of Health)\/NINDS (National Institute of Neurological Disorders and Stroke), Stanford Medicine, UT Southwestern Medical Center, Universidad de Iowa, Ronald McDonald House, Charles River, Viralgen, Aldevron, Clario y Biosensics. Sus invaluables contribuciones, junto con la dedicaci\u00f3n de los investigadores y coordinadores del sitio, han sido fundamentales para hacer posible este estudio.<\/p>\n

Un agradecimiento especial a CIRM (California Institute for Regenerative Medicine) por proporcionar la financiaci\u00f3n esencial para este importante trabajo, as\u00ed como a los pacientes y sus familias por su tiempo, energ\u00eda y apoyo en este esfuerzo crucial.<\/p>\n

Acerca de Elpida Therapeutics<\/strong><\/strong><\/span><\/p>\n<\/div>\n

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La misi\u00f3n de Elpida Tx tiene como objetivo abordar las necesidades m\u00e9dicas no satisfechas y significativas de los pacientes con enfermedades raras. A trav\u00e9s de la utilizaci\u00f3n de avances cient\u00edficos y la ahora bien establecida seguridad y comprensi\u00f3n de ciertas terapias g\u00e9nicas, Elpida Tx tiene como objetivo poner las curas al alcance de las familias y los ni\u00f1os que las necesitan desesperadamente y con urgencia. El modelo comercial de Elpida Tx se centra en asociaciones que promueven la eficiencia y la oportunidad de tratar a un mayor n\u00famero de pacientes, al tiempo que es autosostenible y replicable. Elpida Tx se centra espec\u00edficamente en avanzar en programas que las empresas biotecnol\u00f3gicas tradicionales encuentran dif\u00edciles de completar. La cartera de la empresa incluye programas que fueron despriorizados por empresas biotecnol\u00f3gicas o que no recibieron inversi\u00f3n biotecnol\u00f3gica para avanzar debido a poblaciones de pacientes peque\u00f1as, pero que tienen datos cient\u00edficos excelentes sobre los cuales construir un programa y lanzar la ciencia y la oportunidad. Elpida Tx planea incorporar tres programas m\u00e1s del SNC en su cartera de programas iniciales dentro de los pr\u00f3ximos meses a trav\u00e9s de un proceso de solicitud dise\u00f1ado para instituciones acad\u00e9micas y fundaciones.<\/p>\n

Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n, visite www.Elpidatx.com<\/a>.<\/p>\n

Sobre CMT4J<\/strong><\/strong><\/span><\/p>\n

La enfermedad de Charcot Marie Tooth tipo 4J (CMT4J) es una enfermedad neurodegenerativa devastadora causada por mutaciones en el gen FIG4. Sin tratamiento disponible, puede causar debilidad progresiva en las extremidades, insuficiencia respiratoria y, a menudo, se diagnostica err\u00f3neamente como ELA o CIDP (polineuropat\u00eda desmielinizante inflamatoria cr\u00f3nica). Los problemas del SNC no son infrecuentes.<\/p>\n

Para m\u00e1s informaci\u00f3n visita https:\/\/www.curecmt4j.org<\/a>.<\/p>\n

Sobre el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)\u00a0<\/strong><\/strong><\/span><\/p>\n

En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con c\u00e9lulas madre para pacientes con necesidades m\u00e9dicas no satisfechas, y actuamos con un sentido de urgencia para tener \u00e9xito en esa misi\u00f3n. Para enfrentar este desaf\u00edo, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con la academia y la industria en un entorno emprendedor y pr\u00e1ctico para acelerar el desarrollo de las tecnolog\u00edas de c\u00e9lulas madre m\u00e1s prometedoras de hoy. Con $5.5 mil millones en financiaci\u00f3n y m\u00e1s de 150 programas activos de c\u00e9lulas madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones m\u00e1s grandes del mundo dedicadas a ayudar a las personas al acercar el futuro de la medicina celular a la realidad.<\/p>\n

Para m\u00e1s informaci\u00f3n visita www.cirm.ca.gov<\/a>.<\/p>\n

P\u00e1gina del ensayo: https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT06151600<\/a><\/p>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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