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En: terapia génica

Primer paso para desarrollar un tratamiento frente a la enfermedad mortal Niemann Pick C
18 septiembre, 2019

“Estamos ante el primero de varios pasos en el desarrollo de una terapia avanzada, pero es esencial ir dándolos para estar…

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Más de 800 personas luchan en redes sociales frente a la enfermedad Niemann Pick C
29 agosto, 2019

Marta es una niña de cuatro años y medio que tiene Niemann Pick C. Se trata de una enfermedad genética, neurodegenerativa…

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Marta, con Niemann Pick C, lucha por una cura a través de la terapia génica
29 julio, 2019

Marta es una niña de 4 años y medio que tiene Niemann Pick C. Se trata de una enfermedad genética, neurodegenerativa…

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Una operación exitosa en Varsovia
26 junio, 2019

Irai, de cuatro años, tenía una enfermedad rara que afecta solamente a unos 130 niños en todo el mundo: la deficiencia…

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Tratamos con terapia génica a la primera paciente española afectada por la deficiencia de AADC
10 mayo, 2019

Irai, de cuatro años, será la primera paciente española que recibirá tratamiento con terapia génica para curar la enfermedad rara que…

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Iniciamos en Europa un programa pionero de terapia génica para tratar las enfermedades raras en niños
28 febrero, 2019

Los primeros ensayos clínicos en EEUU han logrado transformadores progresos en pacientes con AADC, una patología que afecta solo a 130 niños en todo el mundo, conocida también como párkinson infantil.

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Sorprendentes avances en el tratamiendo del Parkinson infantil
17 febrero, 2019

Sellina y Jace, dos niños de EEUU afectados por la deficiencia de la descarboxilasa de aminoácidos aromáticos (AADC), son los primeros…

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