La Fundación Columbus colabora con este estudio a través de la alianza estratégica con la empresa de terapia génica en fase clínica centrada en enfermedades raras, Elpida Therapeutics.
Los Ángeles, 5 de agosto de 2024 – Elpida Therapeutics en colaboración con la Fundación Columbus entre otros, anuncia la inscripción de los dos primeros pacientes para el innovador Estudio de Historia Natural de la Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth Tipo 4J (CMT4J). Este estudio es un hito significativo en la comprensión de CMT4J, ya que recopilará datos cruciales que darán forma a futuros enfoques clínicos. El estudio está registrado bajo NCT06151600.
“Nos enorgullece marcar este importante avance en nuestra misión de desarrollar terapias génicas innovadoras para enfermedades ultra raras, entre ellas CMT4J”, dijo Terry Pirovolakis, CEO y Fundador de Elpida Therapeutics.
Los datos de este estudio serán fundamentales para determinar los objetivos de los ensayos clínicos, identificar posibles biomarcadores y perfeccionar los objetivos terapéuticos. Estos conocimientos guiarán el desarrollo de tratamientos efectivos para CMT4J, mejorando la precisión y eficacia de futuros ensayos clínicos.
Elpida Therapeutics extiende su más sincero agradecimiento a sus socios—BGTC (Bespoke Gene Therapy Consortium), CureCMT4J, CMTA (Charcot Marie Tooth Association), la Universidad de Florida, Fundación Columbus y Columbus Children’s Foundation, NIH (National Institute Of Health)/NINDS (National Institute of Neurological Disorders and Stroke), Stanford Medicine, UT Southwestern Medical Center, Universidad de Iowa, Ronald McDonald House, Charles River, Viralgen, Aldevron, Clario y Biosensics. Sus invaluables contribuciones, junto con la dedicación de los investigadores y coordinadores del sitio, han sido fundamentales para hacer posible este estudio.
Un agradecimiento especial a CIRM (California Institute for Regenerative Medicine) por proporcionar la financiación esencial para este importante trabajo, así como a los pacientes y sus familias por su tiempo, energía y apoyo en este esfuerzo crucial.
Acerca de Elpida Therapeutics
La misión de Elpida Tx tiene como objetivo abordar las necesidades médicas no satisfechas y significativas de los pacientes con enfermedades raras. A través de la utilización de avances científicos y la ahora bien establecida seguridad y comprensión de ciertas terapias génicas, Elpida Tx tiene como objetivo poner las curas al alcance de las familias y los niños que las necesitan desesperadamente y con urgencia. El modelo comercial de Elpida Tx se centra en asociaciones que promueven la eficiencia y la oportunidad de tratar a un mayor número de pacientes, al tiempo que es autosostenible y replicable. Elpida Tx se centra específicamente en avanzar en programas que las empresas biotecnológicas tradicionales encuentran difíciles de completar. La cartera de la empresa incluye programas que fueron despriorizados por empresas biotecnológicas o que no recibieron inversión biotecnológica para avanzar debido a poblaciones de pacientes pequeñas, pero que tienen datos científicos excelentes sobre los cuales construir un programa y lanzar la ciencia y la oportunidad. Elpida Tx planea incorporar tres programas más del SNC en su cartera de programas iniciales dentro de los próximos meses a través de un proceso de solicitud diseñado para instituciones académicas y fundaciones.
Para obtener más información, visite www.Elpidatx.com.
Sobre CMT4J
La enfermedad de Charcot Marie Tooth tipo 4J (CMT4J) es una enfermedad neurodegenerativa devastadora causada por mutaciones en el gen FIG4. Sin tratamiento disponible, puede causar debilidad progresiva en las extremidades, insuficiencia respiratoria y, a menudo, se diagnostica erróneamente como ELA o CIDP (polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica). Los problemas del SNC no son infrecuentes.
Para más información visita https://www.curecmt4j.org.
Sobre el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no satisfechas, y actuamos con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión. Para enfrentar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con la academia y la industria en un entorno emprendedor y práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de hoy. Con $5.5 mil millones en financiación y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicadas a ayudar a las personas al acercar el futuro de la medicina celular a la realidad.
Para más información visita www.cirm.ca.gov.
Página del ensayo: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06151600
