Impulsamos el desarrollo de terapias avanzadas para tratar a niños que padecen enfermedades ultrarraras.
Las enfermedades ultrarraras comparten una misma barrera: apenas se investiga en ellas porque desarrollar tratamientos suele requerir muchos recursos y ofrece poco interés económico.
Desde 2017, en Fundación Columbus trabajamos para acercar a los niños con enfermedades ultrarraras opciones terapéuticas reales que hoy no cuentan con tratamientos disponibles. Impulsamos el desarrollo de terapias avanzadas, especialmente terapias génicas, apoyando la investigación traslacional y promoviendo programas de colaboración con hospitales, investigadores, compañías biotecnológicas, instituciones públicas y familias, con el objetivo de avanzar allí donde el mercado no llega.
Si existe una posibilidad terapéutica, trabajamos para que ningún niño se quede atrás y tenga acceso a ella. Nuestro ámbito es global e intentamos hacer llegar estos tratamientos a niños de todo el mundo.
Enfermedades ultrarraras
Menos de 1 caso por cada 50.000 habitantes
Rango de coste directo de desarrollo enfermedades raras
Actualmente trabajamos en el desarrollo de terapias para cinco enfermedades ultrarraras (AADC, SPG50, CLN7, CMT4J y CTNNB1) todas ya en distintas fases de desarrollo clínico, y nuestro objetivo es tener 10 enfermedades en los próximos 24 meses.
¿Nos ayudas a llegar a todos ellos?
El desarrollo de programas para enfermedades ultrarraras, reduciendo las barreras en investigación, manufactura y conocimiento clínico.
La colaboración entre sector privado, científicos líderes y la comunidad médica para impulsar el avance en nuevas terapias.
A equipos médicos, hospitales y empresas de producción para llevar las terapias génicas a las familias y niños que las padecen.
Niños con enfermedades ultrarraras tratados con terapia génica
Investigaciones innovadoras para desarrollar terapias génicas
Ensayo clínico en Europa
Eventos culturales deportivos y científicos para recaudar fondos
En nuestro camino, hemos elegido algunos compañeros que nos ayudan a llegar donde nosotros no podemos.
El centro internacional de referencia en pediatría y ensayos clínicos suma su experiencia y compromiso acercando mejores oportunidades a quienes padecen enfermedades ultrarraras.
Una organización sin ánimo de lucro impulsada por la misión de localizar y desarrollar medicamentos de terapias avanzadas hacia su aplicación clínica. Facilitando también la filantropia desde Estados Unidos.
Juntos podemos darle a los niños con enfermedades ultrarraras y a sus familias, una segunda oportunidad: la de ser acompañados, escuchados y sostenidos por una ciencia que se convierte en esperanza.
