Aceleramos el acceso de terapias avanzadas para cambiar la vida de niños con enfermedades ultrarraras.
Las enfermedades raras se caracterizan por tener una muy baja prevalencia en la población. En Europa el rango para considerar a una enfermedad como rara se sitúa en 5 por cada 10.000 habitantes, mientras las ultrarraras afectan a menos de 1 cada 50.000 personas. Debido a la baja prevalencia, las enfermedades ultrarraras no suscitan interés comercial en la industria biotecnológica y farmacéutica. Como consecuencia, la inversión privada es prácticamente inexistente, dejando a estos pacientes en una situación de especial vulnerabilidad.
Desde 2017, en Fundación Columbus trabajamos para acelerar el acceso de terapias avanzadas a niños con enfermedades ultrarraras. Apoyamos enfermedades que cuentan con una posibilidad terapéutica viable colaborando con asociaciones de pacientes, familias, hospitales, investigadores, empresas e instituciones con el objetivo de mejorar la calidad de vida de niños de todo el mundo.
Si existe un tratamiento, creemos que ningún niño debería quedarse sin acceso a él por falta de rentabilidad económica.
+300M
Sufren una enfermedad rara y alrededor de 7.000, una enfermedad distinta.
70%
Empiezan en la infancia.
5%
Cuentan con un tratamiento medico aprobado.
Desde que empezamos, hemos ayudado a más de 50 niños y niñas de todo el mundo con enfermedades ultrarraras a acceder a un tratamiento, muchos de ellos, el único que existe en el mundo para su enfermedad. Descubre las historias de los primeros niños que lo hicieron posible.
Existen numerosos casos de padres y madres que han desarrollado terapias para sus hijos pero el gran reto reside en cómo hacer accessible una terapia al resto de niños afectados sin el respaldo de una empresa farmacéutica. Actualmente colaboramos con el acceso de terapias para AADC, SPG50, CLN7, CMT4J y CTNNB1, en ensayos clínicos. Nuestro objetivo es dar acceso a 10 terapias en 10 enfermedades.
¿Nos ayudas a llegar a todos ellos?
El desarrollo de programas
para enfermedades
ultrarraras, reduciendo las
barreras en investigación,
manufactura y
conocimiento clínico.
La colaboración
entre sector privado,
investigadores,
asociaciones de pacientes
y comunidad médica para
impulsar el avance en
nuevas terapias
A equipos médicos,
instituciones y empresas
para llevar las terapias
génicas a las familias y
niños que las padecen
Niños con enfermedades ultrarraras tratados
terapias avanzadas apoyadas
Ensayo de Fase 3 en EU
Eventos culturales, deportivos y científicos organizados
En nuestro camino, hemos elegido algunos compañeros que nos ayudan a llegar donde nosotros no podemos.
El centro internacional de
referencia en pediatría y ensayos
clínicos suma su experiencia y
compromiso acercando mejores
oportunidades a quienes padecen
enfermedades raras.
Una organización sin ánimo
de lucro impulsada por
la misión de localizar y
desarrollar medicamentos de
terapias avanzadas hacia su
aplicación clínica. Facilitando
también la filantropia desde
Estados Unidos
Juntos podemos darle a los niños con enfermedades ultrarraras y a sus familias, una segunda oportunidad: la de ser acompañados, escuchados y sostenidos por una ciencia que se convierte en esperanza.
