Aceleramos el desarrollo de terapias avanzadas para niños con enfermedades ultrarraras.
En Fundación Columbus trabajamos para convertir oportunidades científicas en nuevas posibilidades terapéuticas para niños y familias que afrontan enfermedades de muy baja prevalencia.
Una enfermedad es ultrarrara cuando afecta
Cuando una enfermedad afecta a muy pocas personas, desarrollar un tratamiento puede ser especialmente complejo.
+55
Niños tratados con terapia génica
5
Investigaciones activas en desarrollo
3
Ensayos clínicos en Europa: SPG50, CLN7 y CTNNB1
INTRODUCCIÓN
Las enfermedades ultrarraras forman parte del amplio grupo de las enfermedades raras, pero afectan a un número todavía menor de personas.
Muchas tienen un origen genético y pueden manifestarse durante la infancia. Para las familias, el diagnóstico puede abrir un camino lleno de incertidumbre y con pocas opciones terapéuticas.
En Fundación Columbus centramos nuestros esfuerzos precisamente en este ámbito.
El desafío de las enfermedades ultrarraras
Pocos pacientes
La baja prevalencia dificulta la investigación y el desarrollo de tratamientos.
Alta complejidad
Cada enfermedad requiere conocimiento científico, clínico y tecnológico especializado.
Necesidad de colaboración
Familias, investigadores, hospitales, empresas y asociaciones deben trabajar juntos para avanzar.
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Una oportunidad científica necesita mucho más que investigación para convertirse en una terapia.
En Fundación Columbus conectamos conocimiento, recursos y colaboración para acelerar el desarrollo de terapias avanzadas para enfermedades ultrarraras.
Trabajamos junto a investigadores, hospitales, empresas, instituciones, asociaciones de pacientes y familias para ayudar a que estos proyectos puedan avanzar.
Nuestro trabajo
Investigación
Identificamos oportunidades para desarrollar nuevas terapias.
Desarrollo
Impulsamos proyectos científicos y clínicos junto a colaboradores especializados.
Acceso
Trabajamos para acercar las terapias a los pacientes que pueden beneficiarse de ellas.
Nuestros programas
Objetivo 10
Nuestro objetivo es impulsar tratamientos efectivos para diez enfermedades ultrarraras.
Que una enfermedad afecte a muy pocas personas no debería significar que la investigación avance más lentamente.
Las enfermedades ultrarraras pueden afectar a muy pocas personas, pero su impacto en cada familia es enorme.
Por eso trabajamos también junto a asociaciones de pacientes y familias, creando redes de colaboración que permitan compartir conocimiento, impulsar la investigación y avanzar hacia nuevas opciones terapéuticas.