Cada historia de esperanza continúa gracias a personas como tú
Desde 2017, en Fundación Columbus trabajamos para acelerar el acceso a terapias avanzadas a niños con enfermedades ultrarraras. Si existe un tratamiento, creemos que ningún niño debería quedarse sin acceso a él porque no resulte rentable.
Un problema de falta de rentabilidad
En Europa, mientras el umbral para considerar rara una enfermedad se sitúa en 5 de cada 10.000 habitantes, las enfermedades ultrarraras afectan a menos de 1 de cada 50.000 personas.
Debido a la baja prevalencia, las enfermedades ultrarraras no suscitan interés comercial en la industria biotecnológica y farmacéutica. Como consecuencia, la inversión privada es prácticamente inexistente, dejando a estos pacientes en una situación de especial vulnerabilidad.
Menos de 1 de cada 50.000
personas tiene una enfermedad ultrarrara.
70% de los casos empiezan en la infancia.
5% cuentan con un tratamiento médico aprobado.
Apoyamos enfermedades ultrarraras que cuentan con una posibilidad terapéutica viable colaborando con asociaciones de pacientes, familias, hospitales, investigadores, empresas e instituciones con el objetivo de mejorar la calidad de vida de niños de todo el mundo. Nuestra actuación se divide en tres pilares:
Acelerar
El desarrollo de programas para enfermedades ultrarraras, reduciendo las barreras en investigación, manufactura y conocimiento clínico.
Impulsar
La colaboración entre sector privado, investigadores, asociaciones de pacientes y comunidad médica para impulsar el avance en nuevas terapias.
Movilizar
A equipos médicos, instituciones y empresas para llevar las terapias génicas a los niños y familias que conviven con estas enfermedades.
¿Eres médico, investigador o una institución?
Solicita los detalles técnicos de nuestros programas
Nuestros proyectos en enfermedades ultrarraras
Existen numerosos casos de padres y madres que han desarrollado terapias para sus hijos, pero el gran reto reside en cómo hacer accesible una terapia al resto de niños afectados sin el respaldo de una empresa farmacéutica.
Actualmente colaboramos en el acceso a terapias para AADC, SPG50, CLN7, CMT4J y CTNNB1. Nuestro objetivo es dar acceso a 10 terapias en 10 enfermedades.
¿Nos ayudas a llegar a todos ellos?
Cómo puedo colaborar
Aceleramos el acceso a terapias avanzadas para cambiar la vida de niños con enfermedades ultrarraras.