• Columbus Childrens’s Foundation apoya a la ONG Cure Rare Disease con el fin de acelerar los programas de terapia génica
  • La unión impulsará inicialmente un tratamiento CRISPR para la distrofia muscular de Duchenne

Columbus Children’s Foundation (CCF), la organización hermana de la Fundación Columbus en EEUU, dedicada a la aceleración de los programas de terapia génica para mejorar la calidad de vida de niños con enfermedades genéticas ultrarraras, acaba de aliarse con la ONG americana Cure Rare Disease (CRD), plataforma enfocada en tratamientos terapéuticos personalizados que se pueden aplicar a una variedad de enfermedades genéticas raras.

El objetivo de esta unión es promover los programas internos de investigación que actualmente existen para enfermedades ultrarraras y brindar acceso terapéutico a las personas afectadas. Con este paso, Columbus Children’s Foundation continúa su estrategia de tejer alianzas en esta materia, como ya lo fue el acuerdo que a principios de año firmó con Viralgen Vector Core (VVC), un fabricante líder de vectores de virus adenoasociados (AAV) destinados a terapia génica, y que supuso una importante donación en especie, cruciales para las investigaciones.

La unión entre Cure Rare Disease y Columbus Children’s Foundation abordará los problemas de accesibilidad económica que enfrentan los programas de desarrollo de fármacos ultrarraros sin fines de lucro, especialmente para terapias científicamente prometedoras para un número muy bajo de pacientes, como el desarrollo de una terapia personalizada CRISPR, para tratar la mutación específica distrofia muscular de Duchenne (DMD).

“Nuestro objetivo es alentar a otras organizaciones de desarrollo y fabricación por contrato (CDMO) a que se orienten hacia sindicatos exitosos como este y se sientan inspiradas para unirse a Columbus Children’s Foundation y así ofrecer un acceso más equitativo a productos AAV de alto costo y ayudarnos en la batalla contra las enfermedades raras”, dice el fundador y presidente de Cure Rare Disease, Rich Horgan.

Una CDMO es una empresa que presta servicios a otras empresas de la industria farmacéutica en forma de contrato para proporcionar servicios integrales, desde el desarrollo de medicamentos hasta la fabricación de medicamentos. Esto permite que las principales compañías farmacéuticas subcontraten esos aspectos del negocio, lo que puede ayudar con la escalabilidad o puede permitir que la compañía principal se centre en el descubrimiento de medicamentos y la comercialización de los mismos.

“Nadie debe quedarse atrás cuando los tratamientos están al alcance”

Pagar los AAV es actualmente un costo prohibitivo para implementar terapias personalizadas. Esta alianza comenzará con la primera administración sistémica en humanos de un tratamiento CRISPR personalizado para la distrofia muscular de Duchenne, pendiente de la aprobación de la FDA.

“Nadie debe quedarse atrás cuando los tratamientos están al alcance. Estamos encantados de asociarnos con organizaciones como CRD para llevar a cabo esa misión”, comentó la directora ejecutiva de Columbus Children’s Foundation, Laura Hameed.

Acerca de curar enfermedades raras (CRD)

CRD es una empresa de biotecnología sin fines de lucro con sede en Boston fundada por Rich Horgan, empresario residente de Blavatnik Life Science en la Harvard Business School. En tres generaciones su familia se ha visto afectada por la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad neuromuscular fatal. Para superar los obstáculos inherentes al modelo existente de desarrollo de fármacos, CRD ha adoptado un nuevo enfoque, formando una colaboración sin precedentes con los principales investigadores e instituciones a nivel nacional en genética, genómica, bioinformática y biotecnología. Horgan y su equipo son pioneros en el desarrollo de una nueva plataforma para tratamientos terapéuticos personalizados que se pueden aplicar a una variedad de enfermedades genéticas raras y tienen como objetivo dar esperanza ante una posible cura. www.cureraredisease.org.