La terapia génica para enfermedades raras que afectan a los niños va a avanzar significativamente con el lanzamiento pionero de la Corporación de Propósito Social, Elpida Tx, proyecto en el que la Fundación Columbus ha tenido un papel fundamental junto a la Fundación CureSPG50 y la Columbus Children´s Foundation.

ElpidaTx se crea con el objetivo de aportar un nuevo enfoque para abordar con éxito los obstáculos relacionados con el desarrollo de tratamientos de terapia génica para poblaciones de pacientes con importantes necesidades no cubiertas. Como empresa con fines sociales, ElpidaTx pretende combinar la rentabilidad con objetivos más amplios de responsabilidad social. Elpida Tx aspira a extender el éxito de su programa líder de terapia génica en fase clínica para la enfermedad rara SPG50, denominado Melpida, a otros programas de terapia génica para tratar enfermedades raras neurodegenerativas en situación preclínica similar.

En la fase inicial, además de su programa SPG50, Elpida Tx se ha asegurado dos programas más que se espera estén en fase de ensayo clínico en el plazo de un año. ElpidaTx también tratará de avanzar en otros dos programas que muestren resultados sólidos de seguridad y eficacia, hasta un total de cinco programas para completar la cartera inicial de programas.

La idea de crear Elpida Tx fue de Terry Pirovolakis, fundador de la Fundación CureSPG50 y padre de Michael afectado por la enfermedad SPG50, y de Laura Hameed, directora ejecutiva de la Columbus Children´s Foundation y de la Axcelerate Medical Foundation.
“Después de trabajar en un exitoso programa clínico para mi hijo, que padece una enfermedad rara llamada SPG50, que se desarrolló y aplicó en un ensayo clínico en menos de tres años, aprovechando numerosos socios clave y expertos de la industria, supe que tenía que haber una manera de ayudar a otras pequeñas fundaciones y familias a acelerar el camino que yo emprendí cuando me propuse salvar a mi hijo”, dijo Terry Pirovolakis, cofundador y director ejecutivo de Elpida Tx.

“La misión de ElpidaTx consistirá en dar la vuelta a las importantes necesidades actuales no cubiertas de los pacientes con enfermedades raras y aprovechar los avances científicos y la madurez de la terapia génica para poner los tratamientos al alcance de las familias y los niños que lo necesitan desesperadamente, utilizando un modelo sostenible que nos permita ayudar a más niños, al tiempo que sea autosuficiente y replicable”, añadió Pirovolakis.
Con una inversión inicial de 20 millones de dólares en efectivo y contribuciones en especie, Elpida Tx se lanza con un importante cuadro de socios y financiadores con el objetivo de ampliar sus socios para las operaciones en un futuro próximo.

“ElpidaTx es una oportunidad única para un enfoque basado en consorcios para desarrollar estos programas que afectan a poblaciones de pacientes muy pequeñas. He estado encantado de trabajar en el lado filantrópico con los primeros participantes clave, Columbus Children’s Foundation y Fundación Columbus, y en el lado de los socios a través de Viralgen Vector Core y ahora tenemos una tremenda oportunidad de combinar los dos de una manera poderosa”, dijo el miembro de la Junta de ElpidaTx y secretario de la Fundación Columbus, Javier García.

Elpida Tx se centrará específicamente en impulsar programas que las empresas biotecnológicas tradicionales tienen dificultades para llevar a término. La empresa ya ha puesto en marcha tres programas a los que las empresas biotecnológicas habían restado prioridad o que no recibieron inversión biotecnológica para avanzar debido a su escasa población de pacientes, pero que cuentan con datos excelentes sobre los que construir un programa e impulsar la ciencia y la oportunidad.

“La filantropía por sí sola no puede hacer mucho debido a los elevados costes de estos programas. El lanzamiento de ElpidaTx marca una nueva era en la forma en que el ecosistema de la biotecnología puede pensar en el avance de los programas de enfermedades raras, ya que aprovecha los grandes datos científicos y los combina con un modelo de negocio que equilibra mejor los beneficios con las personas y las asociaciones”, dijo Laura Hameed, cofundadora de Elpida Tx. “Creo sinceramente que este modelo de Propósito Social será un modelo ideal de futuro para el avance de costosos programas de terapia génica para enfermedades con poblaciones de pacientes muy reducidas”, añadió.

Además de sus tres programas actuales, Elpida Tx tiene previsto incorporar otros dos programas su cartera inicial de programas en los próximos seis meses a través de un proceso de solicitud diseñado para instituciones académicas y fundaciones. Por otra parte, debido a una importante necesidad no cubierta, Elpida Tx colaborará y formará asociaciones con empresas que ya no puedan gestionar o mantener programas para poblaciones de pacientes más pequeñas, pero que aún deseen llevarlos a cabo.

Fuente: Elpida Therapeutics.