La Fundación Columbus, y Viralgen, empresa líder en la producción de vectores AAV para terapia génica, lanzan el programa Objetivo10, con el fin de facilitar y acelerar diez tratamientos para tratar diez enfermedades raras en los próximos 10 años, garantizando el acceso equitativo a estos tratamientos para todos los pacientes.

Objetivo10 anunciado hoy por Fundación Columbus y Viralgen es un programa revolucionario y ambicioso que enfatiza la necesidad de reunir los recursos y la experiencia adecuados para acelerar el desarrollo de programas clínicos y de investigación prometedores y tiene como objetivo abordar el desarrollo de tratamientos efectivos para enfermedades raras de manera más rápida y eficiente. Utilizando un enfoque sin ánimo de lucro, el Programa Objetivo10 identificará y buscará avanzar en programas con la mejor oportunidad de crear tratamientos exitosos para enfermedades raras donde actualmente no existen tratamientos efectivos.

Objetivo10 busca eliminar las barreras a la fabricación, que se consideran el obstáculo más importante para los programas con poblaciones pequeñas de pacientes, para aquellos desarrollos listos para pasar del laboratorio a la clínica. Objetivo10 reunirá grandes capacidades científicas y desarrollo de producto farmacéutico para brindar tratamientos a los niños que más los necesitan.

En la actualidad, la Fundación Columbus trabaja ya en el desarrollo de terapias para siete enfermedades raras: L-Deficiencia de Aminoácido Aromático de Descarboxilasa (AADC) o Parkinson infantil, en la que ya se están realizando ensayos clínicos; Paraplejia espástica tipo 50 (SPG50), Mucopolisacaridosis III (Sanfilippo tipo C) y distrofia muscular de Duchenzne que están en proceso de fabricación, y Niemann-Pick A y Niemann-Pick C en fase preclínica, entre otras. Para promover estos programas, la Fundación Columbus se asocia con la industria, fundaciones de enfermedades específicas y centros de investigación líderes para acelerar el desarrollo de estas terapias críticas.

Para la selección de las enfermedades incluidas en el programa Objetivo10, la Fundación Columbus cuenta con la colaboración internacional de un panel de expertos que realiza la selección atendiendo a criterios de excelencia científica, ausencia de iniciativas de desarrollo por el escaso interés comercial, experiencia de equipo, y calidad del plan de desarrollo.

La participación de Viralgen en Objetivo10 es clave para el éxito del programa Los vectores AAV producidos por Viralgen para Objetivo10 serán aún más asequibles y accesibles. La producción de vectores virales es un gran cuello de botella en el desarrollo de los proyectos de terapia génica. Contar con el apoyo de Viralgen hará posible la consecución de Objetivo10. La asociación con Viralgen supone un ahorro de costes de varios millones de euros por programa en comparación con los costes comerciales, y entre 12 y 24 meses de reducción de tiempo.

Asimismo, el lanzamiento del programa Objetivo10 va a ir acompañado de la campaña en redes sociales #todossomosraros, para dar mayor visibilidad a las enfermedades raras y fomentar su inclusión en la sociedad.