La delegación de la Fundación Columbus en EEUU (Columbus Children’s Foundation), dedicada a facilitar el acceso a terapias genéticas a niños con enfermedades genéticas ultrarraras a través del programa liderado por un equipo médico instalado en el país, acaba de recibir recientemente una donación en especie por parte de Viralgen, un fabricante GMP líder mundial en producción de vectores virales para terapia génica AAV (Adeno-Associated Viral Vectors). Esta donación proporciona una capacidad significativa para validar y fabricar las terapias génicas con virus adeno-asociados y garantizar que una población desatendida de niños que sufren trastornos genéticos ultrarraros reciban lo que a menudo son tratamientos que salvan vidas.

“No podemos agradecer lo suficiente a Viralgen por su excepcional generosa y valiosa contribución “, ha comentado la directora ejecutiva de la delegación de la Fundación Columbus en EEUU, Laura Brod Hameed. “Esta donación nos ayudará a apoyar los tratamientos que tienen la capacidad de transformar las vidas de los niños que lo necesitan. La fabricación cuesta millones, y la contribución de Viralgen nos ayudará con nuestra misión de acelerar los tratamientos para estos niños que no solo luchan contra una enfermedad potencialmente mortal, sino también contra el tiempo.”

“Esta donación nos ayudará a apoyar los tratamientos que tienen la capacidad de transformar las vidas de los niños que lo necesitan”.

El alto coste de fabricación de vectores AAV limita la capacidad de los investigadores que realizan estudios de pequeños lotes, así como aquellos que se necesitan para las ultrarraras. La contribución de Viralgen ayudará a la fundación a proporcionar a las organizaciones de investigación de terapia génica el acceso a los vectores AAV que son necesarios para el estudio y validación de la terapia y, finalmente, su inserción en clínicas que proporcionen estos tratamientos a los niños que los necesitan desesperadamente.

“Es un honor ser parte del trabajo de la fundación y contribuir a marcar la diferencia en la vida de estos niños y sus familias”, ha declarado el CEO de Viralgen, Javier García. “Con esta donación, estamos aportando recursos de fabricación para terapias potencialmente curativas que de otro modo no serían comercialmente viables en la terapia génica actual. Es muy conmovedor ver cómo la fundación se expande y acelera el acceso equitativo y más asequible a estas terapias para tratar a niños de todo el mundo que padecen estas enfermedades ultrarraras.”

Columbus Children’s Foundation es la única organización de biotecnología sin ánimo de lucro enfocada específicamente en impulsar el acceso a tratamientos efectivos de terapia génica para niños con enfermedades genéticas ultrarraras. Además, proporciona tecnología avanzada y recursos de fabricación a su red de expertos científicos.

“La población infantil afectada por enfermedades genéticas extremadamente raras es demasiado pequeña para que las grandes compañías farmacéuticas justifiquen la inversión necesaria para hacer estas terapias. Por lo tanto, cuando las curas son clínicamente posibles, pero no comercialmente viables, la fundación interviene”, detalla Sheila Mikhail, miembro de la fundación y CEO de AskBio, una compañía líder en plataformas de terapia génica. “Superar el desafío de ofrecer terapias curativas a los niños que lo necesitan desesperadamente es el corazón de nuestra misión colectiva”.

Junto con financiación para el desarrollo de terapias génicas para enfermedades ultrarraras, la fundación también proporciona recursos financieros directos a los pacientes y sus familias, proporcionando acceso equitativo a ensayos clínicos que pueden salvar vidas, sin importar los medios financieros de una familia o las barreras de ubicación.