Sellina y Jace, dos niños de EEUU afectados por la deficiencia de la descarboxilasa de aminoácidos aromáticos (AADC), son los primeros pacientes de los ensayos clínicos con terapia génica para tratar su enfermedad neurodegenerativa, también conocida como parkinson infantil. Este breve documental recoge la sorprendente evolución de los pequeños, un progreso que abre las puertas a la cura de estas y otras patologías ultrarraras.

La terapia génica es un tipo de tratamiento que utiliza genes para tratar o prevenir enfermedades, permitiendo insertar un gen en las células de un paciente en lugar de utilizar un fármaco o cirugía.

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